中新網北京6月16日電 今年6月15日是第十一個重癥肌無力關愛日。首都醫(yī)科大學宣武醫(yī)院神經內科主任醫(yī)師笪宇威、北京醫(yī)院神經內科主任醫(yī)師張華當天接受媒體采訪時指出，重癥肌無力治療已進入生物靶向治療的新時代，應追求短期和長期“雙達標”的治療目標。

　　據介紹，重癥肌無力是一種由神經－肌肉接頭傳遞功能障礙引起的慢性、自身免疫性神經肌肉疾病，主要分為眼肌型和全身型重癥肌無力。其中，全身型重癥肌無力作為神經免疫性疾病中的罕見疾病，具有病程長、難治愈、易復發(fā)等特點，嚴重影響患者的日常生活、社會交往和工作能力，急性加重時甚至會危及生命。

　　隨著疾病控制水平的不斷提升，臨床醫(yī)生和患者的治療需求不再僅滿足于降低死亡率或疾病改善，而是希望通過更加安全、有效的治療手段，實現短期癥狀快速改善與長期維持穩(wěn)定、減少癥狀反復，避免危象發(fā)生，使患者擁有更高的生活質量。

　　笪宇威介紹說，隨著治療研究的深入和臨床認知水平的提升，國際上提出了重癥肌無力“雙達標”的治療理念。國際國內多個重癥肌無力診療指南和共識也將治療目標定為疾病癥狀和治療副作用均最小化的“雙達標”狀態(tài)。

　　張華指出，近年來，多種新型生物靶向治療手段的問世和臨床應用，為重癥肌無力患者提供了有效控制癥狀和安全性雙重達標的有力“武器”。從疾病治療全過程來看，實現短期“雙達標”和長期“雙達標”都非常重要，患者要配合醫(yī)生做好對重癥肌無力長期的日常管理和監(jiān)測。

　　過去，受到傳統(tǒng)藥物在長期治療過程中的副作用影響，許多重癥肌無力患者的生活質量降低，恢復正常生活的需求難以得到滿足。受訪專家也指出，除了有效控制癥狀，減輕重癥肌無力長期治療的副作用、提高患者生活質量同樣十分重要。

　　笪宇威表示，隨著多款新型生物靶向藥物上市并納入醫(yī)保，我國重癥肌無力臨床診療已經進入生物靶向治療的新時代。以艾加莫德為例，作為國內首個FcRn拮抗劑，其作用機制獨特，在改善疾病癥狀、起效時間、長期安全性以及降低患者疾病加重相對風險等方面的特點突出。

　　張華表示，從短期來看，這類靶向生物治療手段能夠幫助患者迅速緩解和控制癥狀，盡早盡快實現“雙達標”。從長期來看，最大程度地減少副作用是重中之重。靶向生物制劑不僅能夠幫助患者減少病情的波動和加重，也能有效降低激素的使用劑量，治療副作用更小，為實現長期“雙達標”提供了選擇。

　　全身型重癥肌無力已經在2018年被納入我國《第一批罕見病目錄》。近年來，我國加大對包括全身型重癥肌無力在內的罕見病患者群體的重視程度，尤其對用藥保障等方面給予高度關注和相應的政策支持。

　　“在國家鼓勵、社會各界的支持下，面向全身型重癥肌無力這一罕見病患者群體，如今已經形成了包括國家醫(yī)保、大病醫(yī)保、惠民保、惠工保、公益關愛項目在內的五重保障，幫助更多重癥肌無力患者早日用得起、長期用得起新型生物靶向治療，從而實現‘少加重、少住院、少危象’，給患者長期治療帶來更多信心�！睆埲A說。(完)