中新網(wǎng)海南新聞6月14日電 (記者 張茜翼)每年6月15日是重癥肌無力關(guān)愛日。14日，海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)(下稱樂城先行區(qū))引進(jìn)首款用以治療重癥肌無力的FcRn拮抗劑efgartigimod，這標(biāo)志著又一創(chuàng)新藥物通過“先行先試”渠道進(jìn)入中國，為國內(nèi)重癥肌無力患者提供創(chuàng)新治療方案。

　　重癥肌無力是一種罕見的、慢性自身免疫性疾病，具有病程長、難治愈、易復(fù)發(fā)等特點(diǎn)。如果癥狀控制不佳，該疾病會嚴(yán)重影響患者日常生活和工作，降低活動能力和生活質(zhì)量，嚴(yán)重者甚至危及生命。

　　據(jù)介紹，efgartigimod作為一種針對抗體介導(dǎo)自身免疫疾病的、高度靶向免疫球蛋白(IgG)的新型治療藥物，通過其獨(dú)特的作用機(jī)制能安全快速清除體內(nèi)的致病性IgG抗體，具有起效快、療效持久、安全性優(yōu)等特點(diǎn)。去年12月，efgartigimod在美國獲批上市，成為首個(gè)獲批的通過內(nèi)源性減少致病性抗體而專門治療全身型重癥肌無力的療法。

　　樂城先行區(qū)管理局局長賈寧說，目前樂城先行區(qū)已基本實(shí)現(xiàn)國際創(chuàng)新藥械的同步引進(jìn)和藥物可及。在罕見病領(lǐng)域，樂城一直致力于提高罕見病藥品引進(jìn)效率，為罕見病患者提供從藥品引進(jìn)、審批到治療的一體化服務(wù)。未來，樂城將集聚更多優(yōu)質(zhì)的醫(yī)療資源及各方資源，共同為國內(nèi)罕見病患者提供優(yōu)質(zhì)的服務(wù)。

　　海南省藥監(jiān)局局長朱寧表示，省藥監(jiān)局將繼續(xù)擴(kuò)大特許藥械政策的適用性和惠及面，持續(xù)推動特許藥械審批提速取得新成效，積極聯(lián)動各相關(guān)部門，不斷健全監(jiān)管制度、優(yōu)化審批模式、強(qiáng)化監(jiān)管效能，確保樂城進(jìn)口特許藥械種類更多、覆蓋學(xué)科更廣、產(chǎn)品創(chuàng)新性更強(qiáng)、臨床急需價(jià)值更大，擴(kuò)大全球創(chuàng)新藥械在中國臨床使用的可及性。

　　2020年4月，樂城先行區(qū)建立罕見病中心，整合島內(nèi)島外專家資源，聯(lián)合公立醫(yī)院等持續(xù)為罕見病患者提供醫(yī)療服務(wù)，并進(jìn)一步探索解決罕見病群體在診斷、治療和用藥可及性等方面的難題。截至目前，樂城先行區(qū)進(jìn)口特許藥械品種已經(jīng)突破220例，其中包含用于治療罕見病的各類新藥。(完)